Login lub e-mail Hasło   

Przełom w edycji genów doprowadził do wyleczenia płodów z Talasemii

Po raz pierwszy w historii grupa naukowców z uniwersytetu Yale wykorzystała nową technikę polegającą na skorygowaniu mutacji w obrębie płodu, które odpowiedzialne...
Wyświetlenia: 41 Zamieszczono 9 dni temu

Po raz pierwszy w historii grupa naukowców z uniwersytetu Yale wykorzystała nową technikę polegającą na skorygowaniu mutacji w obrębie płodu, które odpowiedzialne są za talasemię. Wydarzenie opisane zostało w niedawno opublikowanym artykule w czasopiśmie Nature Communications.

Technika polega na wstrzyknięciu mieszaniny nanocząstek zawierających zarówno DNA dawcy, jak i peptydowe kwasy nukleinowe (PNA). PNA to syntetyczne cząsteczki naśladujące DNA. Wiążąc się z docelowym genem, tworzą potrójną helisę, która służy do naprawy mutacji. W tym konkretnym badaniu nanocząstki wstrzyknięto płodom myszy. Zaledwie cztery miesiące po urodzeniu myszy zostały całkowicie wyleczone z talasemii, dziedzicznej postaci zaburzenia krwi.

Dr Peter M. Glazer, profesor radiologii terapeutycznej i genetyki, który odpowiedzialny był za opracowanie techniki, łączącej PNA i DNA w celu naprawy mutacji genowych powiedział: „Leczone myszy miały normalną liczbę krwinek, ich śledziony powróciły do normalnego rozmiaru i żyły normalnie, podczas gdy nieleczone zmarły dużo wcześniej. Mamy więc długoterminową korzyść, która jest dość drastyczna „.

zdjęcie

Naukowcy twierdzą, że wykorzystanie nanocząsteczek do dostarczania PNA jest niezbędne. Po podaniu dożylnym okres trwania PNA wynosi zaledwie około 30 minut, natomiast po wstrzyknięciu nanocząstek utrzymywane są w organizmie znacznie dłużej. Człowiekiem odpowiedzialnym za wytwarzanie nanocząstek jest Mark Saltzman, profesor inżynierii biomedycznej Yale, inżynierii chemicznej i środowiskowej oraz profesor fizjologii. Zaprojektował je za pomocą biodegradowalnego polimeru, aby były tak małe, żeby mogłyby łatwo gromadzić się w wątrobie płodu.

„Ludzie, którzy mają talasemię, stają się coraz bardziej chorzy, ponieważ nie mają normalnie funkcjonujących czerwonych krwinek i leczenie staje się trudniejsze” – powiedział Saltzman. „Tutaj poprawiamy gen na bardzo wczesnym etapie rozwoju ” Podczas gdy większość  procedur edycji genów ogranicza się do pracy z komórkami na płytce Petriego, technika ta wykorzystuje żywe zwierzęta, w których wyniki są bardziej wiarygodne.

zdjęcie

Rozkład nanocząsteczek w wątrobie mysich płodów

Jednym z głównych wyzwań tego badania było upewnienie się, że terapia zadziała już po jednym wstrzyknięciu, ponieważ wielokrotne wstrzykiwanie zwiększa ryzyko uszkodzenia płodu. 

Zespół jest obecnie w trakcie sprawdzania, w jaki sposób można wykorzystać tę technikę w leczeniu wielu innych genetycznych zaburzeń pojedynczego genu, w tym anemii sierpowatej i mukowiscydozy. Liczba osób, którym mogłoby to pomóc, jest ogromna. 

Zobacz także: Pacjenci po otrzymaniu terapii genowej wolni od objawów Beta-talasemii

Podobne artykuły


12
komentarze: 40 | wyświetlenia: 2588
10
komentarze: 21 | wyświetlenia: 1347
9
komentarze: 1 | wyświetlenia: 546
8
komentarze: 39 | wyświetlenia: 237
8
komentarze: 1 | wyświetlenia: 804
8
komentarze: 26 | wyświetlenia: 1848
7
komentarze: 25 | wyświetlenia: 1265
7
komentarze: 89 | wyświetlenia: 2113
123
komentarze: 52 | wyświetlenia: 139627
116
komentarze: 23 | wyświetlenia: 227522
91
komentarze: 20 | wyświetlenia: 105829
 
Autor
Artykuł

Powiązane tematy





  podobny,  9 dni temu

Może kiedyś naukowcy wymyślą taką modyfikację DNA, że zniknie hejtowanie na blogach ... ?
Tylko ... czy rzeczywiście byłoby to dobre rozwiązanie? Na blogach nikt by się nie kłócił i wiało by narcystyczną nudą ...

@podobny: Obawiam się że te wszystkie kłótnie jakie mają do zaoferowania hejterzy już same w sobie stały się śmiertelnie nudne.

@pokrzywiony:
W środkowej Europie, został zmodyfikowany na poziomie DNA, mężczyzna, rasa biała, około 50 lat, wyrosły mu skrzydła, oraz zaczął ćwierkać, mimo tego że ćwierkał, jak Wróbel, dołączył do kluczu bocianów odlatujących do ciepłych krajów, nie bacząc na to że rządzą w nich zachodnie korporacje i niewidzialna ręka rynku.
Natura wygrała.

@podobny:
Na razie, wymyślili cyber lalki do dymania, w Moskwie jest legit burdel, tak to z tą nauką bywa, Japonki też pewnie mają :), to się nazywa zdaje się, nauka w służbie ludzkości.

A tak, piosenka :
https://www.youtube.com/watch?(...)x_SGAL4

My tu gadu, gadu w klimacie hejtu, a w stolicy Rosji, ktoś posuw

...  wyświetl więcej



Dodaj swoją opinię
W trosce o jakość komentarzy wymagamy od użytkowników, aby zalogowali się przed dodaniem komentarza. Jeżeli nie posiadasz jeszcze swojego konta, zarejestruj się. To tylko chwila, a uzyskasz dostęp do dodatkowych możliwości!
 

© 2005-2018 grupa EIOBA. Wrocław, Polska