Login lub e-mail Hasło   

Wyleczono u ludzi rzadką wrodzoną przyczynę ślepoty

W Oxford Eye Hospital – oddziale szpitala uniwersytetu oksfordzkiego zajmującego się chorobami oczu odnotowano pozytywne wyniki pierwszej na świecie terapii genowej w lecz...
Wyświetlenia: 111 Zamieszczono 26/10/2018

W Oxford Eye Hospital – oddziale szpitala uniwersytetu oksfordzkiego zajmującego się chorobami oczu odnotowano pozytywne wyniki pierwszej na świecie terapii genowej w leczeniu genetycznej przyczyny ślepoty znanej jako choroideremią. Badanie, które rozpoczęło się w 2011 r objęło 14 pacjentów otrzymujących pojedyncze wstrzyknięcie w tył oka wirusa dostarczającego brakujący gen.

Odnotowano znaczną poprawę widzenia w całej grupie leczonych eksperymentalnie pacjentów. W tym samym okresie jedynie 25% nieleczonych osób ,z grupy kontrolnej, utrzymywało wzrok. Terapia genowa była ogólnie dobrze tolerowana i nie wystąpiły żadne istotne obawy odnośnie bezpieczeństwa. Wynik tych badań zostały opublikowane w Nature Medicine.

Profesor Robert MacLaren, okulista, który prowadził badanie, powiedział: „Wczesne wyniki poprawy widzenia, utrzymywały się tak długo, jak długo obserwowaliśmy tych pacjentów. W kilku przypadkach wstrzyknięcie terapii genowej miało miejsce ponad 5 lat temu, co znaczenie wpłynęło na jakość ich życia. „

Sukces tego badania spowodował, że następne badanie odbędzie się w dziewięciu krajach w UE i Ameryki Północnej oraz obejmie ponad 100 pacjentów.

Ogólnie terapie genowe są to nowe terapie, które powoli znajdują zastosowanie praktyczne. Polegają na zmianie lub korygowaniu dziedzicznych chorób na poziomie DNA. W przypadku gdy się powiodą, pojedyncze leczenie może się utrzymywać przez całe życie.

Choroideremia jest wrodzona chorobą oczu, należącą do spektrum „barwnikowego zwyrodnienia siatkówki”, Stanowi najczęstszą przyczynę nieuleczalnej przyczyny ślepoty u ludzi młodych. Wczesne wyniki (po 5 latach) potwierdzają to, że korekcja pojedynczego genu może mieć długotrwały i korzystny wpływ na komórki nerwowe siatkówki, aby zapobiec ślepocie spowodowanej Choroideremią .

W ubiegłym miesiącu Europejska Agencja Leków oficjalnie zatwierdziła pierwszą terapię genową w celu leczenia innej genetycznej choroby oczu – prowadzącej do dystrofii siatkówki oka . Eksperci przewidują, że w leczeniu genetycznie uwarunkowanych chorób oczu można się spodziewać więcej podobnych terapii w najbliższej przyszłości.

Zobacz także:

Wyleczono wrodzoną ślepotę u ssaków, dając nadzieje na przywrócenie wzroku niewidomym

Wydrukowane zostało pierwsze sztuczne oko zmieniające światło na impulsy elektryczne

Odzyskanie wzroku za 850 tysięcy dolarów

Nanoprzewody wszczepione do siatkówki oka przywróciły wzrok

Podobne artykuły


11
komentarze: 172 | wyświetlenia: 325
10
komentarze: 2 | wyświetlenia: 1003
10
komentarze: 14 | wyświetlenia: 1481
6
komentarze: 48 | wyświetlenia: 532
6
komentarze: 55 | wyświetlenia: 2065
5
komentarze: 62 | wyświetlenia: 896
124
komentarze: 52 | wyświetlenia: 141636
118
komentarze: 23 | wyświetlenia: 238831
91
komentarze: 20 | wyświetlenia: 110478
90
komentarze: 29 | wyświetlenia: 122024
 
Autor
Artykuł

Powiązane tematy






Brak wiadomości


Dodaj swoją opinię
W trosce o jakość komentarzy wymagamy od użytkowników, aby zalogowali się przed dodaniem komentarza. Jeżeli nie posiadasz jeszcze swojego konta, zarejestruj się. To tylko chwila, a uzyskasz dostęp do dodatkowych możliwości!
 

© 2005-2018 grupa EIOBA. Wrocław, Polska